國家藥監局官網發布消息稱,通過優先審評審批程序批準上海信致醫藥科技有限公司申報的波哌達可基注射液(商品名:信玖凝)上市,用于治療中重度血友病 B(先天性凝血因子IX缺乏癥)成年患者。
血友病 B是由凝血因子 IX(FIX)缺乏引起的出血性疾病。波哌達可基注射液是重組腺相關病毒(rAAV)載體基因治療產品,通過rAAV載體將FIX基因導入靶細胞(主要是肝細胞),從而表達FIX。該品種的上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇,這也成為中國首個獲批上市的基因療法。
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