本站4月11日消息，據(jù)報道，國家藥品監(jiān)督管理局近日通過優(yōu)先審評審批程序，批準(zhǔn)上海信致醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)的基因治療藥物波哌達(dá)可基注射液（商品名：信玖凝）上市。
作為我國首個獲批的基因治療藥物，該產(chǎn)品用于治療中重度血友病B成年患者，標(biāo)志著上海市在2025年迎來了第三款國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥的誕生。
血友病B作為一種由凝血因子Ⅸ缺乏引起的遺傳性出血性疾病，傳統(tǒng)治療方式要求患者終身依賴凝血酶原復(fù)合物或凝血因子Ⅸ的靜脈注射替代治療。
這種頻繁的治療不僅導(dǎo)致患者關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和功能損傷風(fēng)險增高、致殘率居高不下，還伴隨著感染和血栓等并發(fā)癥風(fēng)險，同時給患者家庭帶來沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
信玖凝采用創(chuàng)新的工程化改造嗜肝性重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體技術(shù)，通過將優(yōu)化的人凝血因子Ⅸ基因遞送至患者肝臟細(xì)胞，利用宿主細(xì)胞持續(xù)表達(dá)并分泌具有促凝血活性的FⅨ。
該療法的突破性在于：患者僅需接受單次注射，即可獲得潛在治愈效果，徹底擺脫定期治療的困擾。這一創(chuàng)新不僅為中重度血友病B患者提供了全新的治療選擇，更有望顯著改善患者生活質(zhì)量，同時大幅降低個人和醫(yī)保系統(tǒng)的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
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