小分子靶向藥BTK抑制劑的出現(xiàn)，使得血液腫瘤領(lǐng)域內(nèi)一些癌腫的治療，在往“無化療治療”方向發(fā)展。除了血液腫瘤領(lǐng)域外，一些BTK抑制劑試圖在非腫瘤領(lǐng)域開發(fā)出藍(lán)海市場。
6月9日，在第62屆歐洲腎臟協(xié)會大會（ERA 2025）上，云頂新耀（01952.HK）通過集中口頭報告，發(fā)布了其擁有全球權(quán)益并自主臨床開發(fā)的新型共價可逆布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑EVER001膠囊治療中國原發(fā)性膜性腎病患者的一項1b/2a期研究的初步結(jié)果，數(shù)據(jù)顯示在原發(fā)性膜性腎病的患者中有效且耐受性良好，支持其具有治療以蛋白尿為特征的自身免疫性腎小球疾病的潛力。
受上述消息提振，6月9日，云頂新耀盤中股價漲幅超過10%。
迄今為止，全球尚無藥物獲批用于原發(fā)性膜性腎病的治療。原發(fā)性膜性腎病是僅次于IgA腎病的原發(fā)性腎小球疾病，逾三分之一患者最終將進(jìn)展為終末期腎病，該疾病尚無獲批治療藥物，長期依賴傳統(tǒng)免疫抑制方案，存在復(fù)發(fā)率高、毒副作用大等臨床痛點。
EVER001這項1b/2a期的研究，主要用于評價以蛋白尿為特征的腎小球疾病的中國患者中的安全性、療效、藥代動力學(xué)和藥效學(xué)，共有31名經(jīng)腎臟活檢證實的抗-PLA2R自身抗體陽性的原發(fā)性膜性腎病患者分別入組低劑量組和高劑量組，接受EVER001共36周的治療。截至2024年12月17日，1b/2a研究收集到了更多患者的更長期數(shù)據(jù)，其中低劑量組10位患者隨訪至52周，高劑量組10位患者完成了24周治療。
EVER001在治療抗-PLA2R抗體陽性的原發(fā)性膜性腎病患者中表現(xiàn)出快速且顯著的療效，低劑量和高劑量組在24周時抗-PLA2R抗體降幅均達(dá)93%左右，免疫學(xué)完全緩解率分別達(dá)76.9%和81.8%；蛋白尿水平在低劑量組36周時下降78.0%（療效維持至52周），高劑量組24周時下降70.1%，且80%患者達(dá)到臨床緩解。安全性良好，未觀察到其他共價非可逆BTK抑制劑的典型不良反應(yīng)。
截至目前，國內(nèi)已有5款BTK抑制劑獲批上市，包括三款進(jìn)口藥物，即禮來的匹妥布替尼、阿斯利康的阿可替尼、強生的伊布替尼；兩款國產(chǎn)藥物，即諾誠健華的奧布替尼、百濟(jì)神州的澤布替尼，這些藥物主要聚焦在血液瘤領(lǐng)域競爭，這個領(lǐng)域的市場競爭也日趨激烈。因此，對于在研的BTK抑制劑，在適應(yīng)證上開發(fā)上也需要采取差異化競爭策略。
云頂新耀方面表示，公司將繼續(xù)加速推進(jìn)EVER001的全球臨床開發(fā)，同時未來也將布局IgA腎病、微小病變性腎病、局灶節(jié)段性腎小球硬化和狼瘡性腎炎等多種自身免疫性腎臟疾病，另外，這款藥物后續(xù)可能向全球市場展開出海授權(quán)合作。
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